O medicamento experimental que será usado no tratamento do influenciador Lito Sousa chegou ao Brasil na noite de sexta-feira (11) e foi transportado em uma operação especial até o Einstein Hospital Israelita, em São Paulo. Lito, de 59 anos, foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, condição neurológica rara, degenerativa e de rápida progressão.
A substância, chamada ALN-6457, desembarcou no Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos, em um voo vindo de Nova York. Após a chegada, a Receita Federal realizou a liberação em poucos minutos e o produto seguiu de helicóptero para o hospital responsável pelo tratamento.
A rapidez da operação foi necessária porque, segundo a Receita, o potencial terapêutico da substância pode diminuir com o passar das horas.
Uso foi autorizado pela Anvisa
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, no dia 4 de setembro, a importação e utilização da substância para o tratamento de Lito.
O pedido foi apresentado pelo Einstein Hospital Israelita, que acompanha o influenciador. A autorização foi concedida para uso individual dentro de um programa de acesso compassivo oferecido pela farmacêutica responsável pelo desenvolvimento do composto.
Esse tipo de programa permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a produtos ainda não aprovados para comercialização, desde que atendidos os critérios médicos e regulatórios.
A esposa de Lito, Mila Seidl, já havia ressaltado que o procedimento está previsto nas regras sanitárias e não representa uma autorização exclusiva ou um privilégio concedido ao influenciador.
Substância ainda não foi testada formalmente em humanos
O ALN-6457 ainda está em estágio experimental. Até o momento, não foram formalmente iniciados estudos clínicos em humanos especificamente para doenças causadas por príons, como a Creutzfeldt-Jakob.
Por isso, não há comprovação de que o tratamento seja capaz de interromper ou reverter a doença. Também ainda não são conhecidos com precisão os possíveis efeitos adversos do composto em humanos.
A farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals informou que pretende iniciar em breve os primeiros ensaios clínicos da substância.
O tratamento de Lito, portanto, ocorre em caráter experimental e diante da ausência de uma terapia comprovadamente eficaz para a doença.
Como o tratamento pretende agir
A estratégia do ALN-6457 é reduzir a produção da proteína priônica normal, chamada PrP.
Na doença de Creutzfeldt-Jakob, algumas dessas proteínas assumem uma forma anormal e passam a induzir outras proteínas a sofrer a mesma alteração. Esse processo provoca o acúmulo de príons no cérebro e a destruição progressiva dos neurônios.
A substância utiliza uma tecnologia conhecida como RNA de interferência, ou siRNA, para diminuir a fabricação da proteína PrP pelas células. Com uma quantidade menor da proteína disponível, a expectativa é tentar desacelerar a progressão da doença.
Ainda não se sabe, porém, se essa estratégia conseguirá preservar as funções neurológicas do paciente ou por quanto tempo poderia retardar o avanço da enfermidade.
Tratamento não deve reverter sintomas já existentes
Especialistas ressaltam que, mesmo que a substância produza algum efeito, não há expectativa de que ela necessariamente reverta danos neurológicos já provocados pela doença.
Sintomas como dificuldades motoras, alterações na fala e contrações musculares involuntárias provavelmente não seriam recuperados apenas com a redução da produção da proteína priônica.
A principal possibilidade investigada é a de retardar a evolução da doença e preservar por mais tempo funções ainda mantidas pelo paciente.
Lito foi diagnosticado em agosto
Conhecido pelo canal Aviões e Músicas, Lito Sousa tornou-se uma das principais referências brasileiras na produção de conteúdo sobre aviação.
O diagnóstico de Creutzfeldt-Jakob foi divulgado pela família em agosto, após semanas de investigação médica.
A doença é provocada pelo acúmulo de proteínas anormais no cérebro e tem evolução rápida. Atualmente, não existe tratamento comprovado capaz de curar ou interromper definitivamente sua progressão.
Mesmo com a chegada do ALN-6457, o tratamento segue cercado de incertezas. A substância representa uma tentativa experimental diante de uma doença para a qual a medicina ainda dispõe de poucas alternativas terapêuticas.