O influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, de 59 anos, será o primeiro paciente a receber o ALN-6457, medicamento experimental desenvolvido para doenças priônicas. Diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), ele conseguiu autorização excepcional da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para importar e utilizar a substância, que ainda se encontra em fase pré-clínica e não passou por estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos nesse contexto.
A autorização foi concedida na sexta-feira (4), após solicitação do Einstein Hospital Israelita, responsável pelo acompanhamento de Lito. O influenciador foi aceito em um programa de uso compassivo oferecido por uma empresa no exterior, mecanismo destinado a permitir acesso excepcional a terapias experimentais para pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas eficazes disponíveis.
A decisão da Anvisa não significa que o medicamento tenha eficácia ou segurança comprovadas contra a doença. Pelo contrário: justamente por ainda não ter sido testado formalmente em pessoas para doenças priônicas, o tratamento terá caráter experimental.
Medicamento tenta interferir na produção da proteína priônica
O ALN-6457 atua sobre um dos mecanismos envolvidos nas doenças priônicas. Nessas condições, proteínas normalmente presentes no organismo assumem uma conformação anormal e induzem outras proteínas a também se deformarem. O processo provoca acúmulo dessas estruturas, principalmente no cérebro, levando à destruição progressiva de neurônios.
A estratégia de tratamentos desse tipo é reduzir a disponibilidade da proteína priônica normal, diminuindo a quantidade de “matéria-prima” que pode assumir a forma anormal e alimentar a progressão da doença.
Essa abordagem é considerada promissora pelos pesquisadores, mas ainda precisa demonstrar em humanos se consegue alterar efetivamente a evolução das doenças priônicas. Mesmo uma eventual redução na produção de novas proteínas não significa, necessariamente, que o tratamento seja capaz de reparar os danos neurológicos já provocados.
Lito será o primeiro a receber a substância
O aspecto mais excepcional do caso é justamente o estágio de desenvolvimento do ALN-6457. Segundo a Anvisa, o produto ainda está em uma etapa anterior ao desenvolvimento clínico e não existem estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para doenças priônicas.
Com a autorização, Lito deverá ser o primeiro paciente a receber o medicamento nesse contexto.
A agência levou em consideração a gravidade da doença de Creutzfeldt-Jakob, descrita como uma enfermidade neurodegenerativa de evolução rápida, letal e irreversível. Também pesou na decisão o fato de não existir patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil.
A importação será providenciada pela equipe que acompanha o influenciador. A esposa de Lito, Mila Seidl, afirmou que a expectativa é de que o produto chegue ao Brasil entre sete e nove dias após a autorização.
Tratamento não deve ser confundido com outro estudo em Harvard
O ALN-6457 não é o mesmo tratamento experimental para o qual a família de Lito vinha tentando conseguir uma vaga em um estudo ligado à Universidade de Harvard e ao Broad Institute.
Esse outro tratamento utiliza uma pequena molécula de RNA de interferência, conhecida como siRNA, para atingir o RNA mensageiro responsável pelas instruções de produção da proteína priônica. Em testes pré-clínicos, a estratégia reduziu em 49% a quantidade da proteína em camundongos e aumentou em 64% o tempo de sobrevivência dos animais após uma dose administrada depois do início dos sintomas.
Diferentemente do medicamento que Lito receberá agora, esse tratamento já entrou em ensaio clínico e deverá envolver pacientes sintomáticos e um grupo de comparação. Os resultados obtidos em animais, entretanto, não permitem concluir que a mesma resposta ocorrerá em seres humanos.
Há ainda outra linha de pesquisa, conduzida pela farmacêutica Ionis, com um oligonucleotídeo antissenso administrado por punção lombar. Esse tratamento também busca reduzir a produção da proteína priônica e já passou por testes em dezenas de participantes.
Doença de Lito ainda não tem cura
A doença de Creutzfeldt-Jakob pertence ao grupo das doenças priônicas, condições neurológicas raras caracterizadas por deterioração rápida das funções cerebrais.
Entre as manifestações possíveis estão perda de memória, dificuldades de raciocínio e linguagem, alterações comportamentais, perda de coordenação, problemas de equilíbrio, contrações musculares involuntárias, alterações visuais e comprometimento progressivo da autonomia.
Atualmente, não existe tratamento comprovadamente capaz de curar, reverter ou interromper a progressão da DCJ. Por isso, boa parte da assistência disponível é direcionada ao controle dos sintomas e à preservação da qualidade de vida.
O diagnóstico de Lito foi divulgado pela família em 21 de agosto. Desde então, ele apresentou perda progressiva dos movimentos, mas, segundo os relatos mais recentes da esposa, permanece lúcido e capaz de se comunicar. Após mais de 20 dias internado, passou a receber acompanhamento em casa.
Uso compassivo abre uma possibilidade, mas não garante resultado
A liberação do ALN-6457 representa uma possibilidade terapêutica diante de uma doença para a qual atualmente não há tratamento eficaz, mas o caráter pioneiro também exige cautela.
Como o medicamento ainda não passou pelas etapas convencionais de testes clínicos, não há dados suficientes para determinar como o organismo humano responderá à substância nem se ela será capaz de retardar a progressão da doença.
O próprio Lito reconheceu a incerteza ao comentar a possibilidade do tratamento. Em vídeo divulgado antes da chegada do medicamento, afirmou que, no momento do diagnóstico, considerava não ter qualquer perspectiva de escapar da doença e que agora enxergava uma pequena possibilidade diante da terapia experimental.
A autorização da Anvisa permite que essa tentativa seja realizada, mas não equivale à aprovação do ALN-6457 como medicamento contra a doença de Creutzfeldt-Jakob. O caso deverá ser acompanhado de perto justamente porque Lito será o primeiro paciente a receber a substância nesse estágio de desenvolvimento.