A Universidade Estadual do Ceará (Uece) avança em uma frente inédita de pesquisa ao desenvolver o primeiro modelo de minicérebro voltado ao estudo do Transtorno do Espectro Autista (TEA) no Nordeste. A iniciativa está diretamente ligada às investigações sobre o uso da lamivudina no tratamento da Síndrome de Rett e tem como base metodologias inspiradas em estudos realizados em parceria direta com pesquisas desenvolvidas nos Estados Unidos com apoio da NASA.
Apesar do nome, os minicérebros não são cérebros em miniatura. Trata-se de conjuntos de células cultivadas em laboratório, capazes de reproduzir processos biológicos fundamentais do sistema nervoso, como a neuroinflamação e alterações no desenvolvimento neural. Os modelos permitem observar, em ambiente controlado, o comportamento celular associado a doenças neurológicas e genéticas, ampliando a precisão das análises e acelerando descobertas científicas.
O estudo é conduzido pelo Laboratório de Genética Médica (Lagem), sob coordenação da professora Denise Carvalho. Segundo ela, foi justamente a partir do desenvolvimento de minicérebros com características da Síndrome de Rett que os pesquisadores conseguiram identificar os efeitos positivos da lamivudina. “Foi por meio desse modelo que chegamos às respostas que nos levaram ao uso do antirretroviral”, explica. A expectativa é que a tecnologia também permita avanços terapêuticos no tratamento de diferentes perfis do autismo.
Para a pesquisadora, o impacto do projeto vai além do laboratório. “Os minicérebros nos ajudam a pensar em tratamentos que possam melhorar a qualidade de vida de crianças e adolescentes, contribuindo para enfrentar um dos maiores desafios de saúde pública do mundo, que são o autismo e outros transtornos do neurodesenvolvimento”, afirma.
Síndrome de Rett
A Uece também avançou para a etapa decisiva de uma pesquisa clínica inovadora que investiga o uso da lamivudina, um medicamento antiviral já ofertado gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS), como possível terapia para a Síndrome de Rett, doença genética rara e severa que afeta majoritariamente meninas.
O estudo é conduzido pelo Lagem e projeta a universidade cearense em um seleto grupo de instituições que realizam ensaios clínicos com padrão internacional.
A investigação tem origem em descobertas feitas pela Universidade de San Diego (USD), na Califórnia, lideradas pelo pesquisador Alysson Muotri, em colaboração com a agência espacial norte-americana. Parte fundamental do estudo envolveu o envio de células de pacientes com Síndrome de Rett à Estação Espacial Internacional, onde, sob condições de microgravidade, ocorreu um processo acelerado de envelhecimento celular.
“Foi uma pesquisa que literalmente foi parar no espaço. O que levaria anos para observarmos na Terra, conseguimos identificar em poucas semanas”, explica Denise Carvalho. O resultado chamou a atenção da comunidade científica: após o retorno à Terra, as células apresentaram recuperação significativa com o uso da lamivudina.
Mais sobre a doença
Considerada rara, a Síndrome de Rett atinge entre cinco e 10 meninas a cada 100 mil no mundo e é causada por mutações no gene MECP2, localizado no cromossomo X. A doença se manifesta após um período inicial de desenvolvimento aparentemente normal, seguido pela perda progressiva de habilidades, como fala e movimentos, além do surgimento de convulsões graves. “O impacto físico e emocional é enorme, porque a criança nasce aparentemente saudável e depois involui de forma severa”, destaca a professora.
Com os resultados positivos nas fases celulares e pré-clínicas realizadas na Califórnia, a pesquisa entra agora na fase de ensaio clínico, que será conduzida pela Uece com pacientes com diagnóstico genético confirmado. A seleção dos participantes está em fase final e o estudo deve ser concluído em até seis meses. Um dos principais diferenciais da pesquisa é o fato de a lamivudina já ser um medicamento utilizado pelo SUS para outras indicações, o que confere maior segurança e amplia o potencial impacto social do estudo.
“Estamos falando de um fármaco gratuito, com forte efeito biológico, capaz de inibir a progressão da doença e melhorar sinais e sintomas”, ressalta Denise.
Qualidade de vida
A expectativa da equipe é que o tratamento seja capaz de alterar a história natural da Síndrome de Rett, promovendo melhora das estereotipias, redução das convulsões, avanços no desenvolvimento e aumento da qualidade de vida. Caso os resultados se confirmem, a Uece pretende ampliar o estudo para outras regiões do Brasil e para o exterior, em um projeto internacional que já articula parcerias com grupos de pesquisa de Nova York e da Europa